O pastilă dă speranțe pentru unul dintre cele mai mortale tipuri de cancer. „Îți schimbă perspectiva”

O pilulă experimentală oferă o rază de speranță pacienților diagnosticați cu una dintre cele mai agresive forme de cancer. Într-un studiu clinic incipient, 29% dintre pacienți au observat o reducere a tumorilor, iar peste 90% nu au dezvoltat altele noi, transmite Washington Post. Rezultatele au determinat Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) să aprobe accelerat testarea medicamentului dezvoltat de compania Revolution Medicines, ridicând însă întrebări despre graba cu care se acordă astfel de aprobări.

În octombrie, Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a dat undă verde companiei Revolution Medicines pentru a accelera dezvoltarea unui medicament împotriva cancerului pancreatic. 

Tratament promițător, dar fără garanții

Pentru Debbie Orcutt, o femeie de 69 de ani diagnosticată în 2024 cu cancer pancreatic, noul tratament a fost o ultimă speranță.

„M-am gândit doar: ce am de pierdut? Oricum voi muri”, a mărturisit ea pentru Washington Post.

După luni de tratament cu daraxonrasib, o scanare a arătat că tumora i s-a micșorat cu 64%.

„Este genul de rezultat care îți schimbă perspectiva”, a spus soțul ei.

Reușita i-a determinat pe oficialii americani să accelereze procesul de evaluare a medicamentului, în cadrul unui nou regim de aprobare prioritară introdus de Administrația Trump.

Acesta permite reducerea perioadei de analiză de la un an la doar o lună. În același timp, programul a fost aplicat și altor tratamente pentru boli rare, infertilitate, diabet de tip 1 și chiar dependență de țigări electronice.

Medicamentul Revolution Medicines, bazat pe compusul daraxonrasib, țintește o familie de gene cunoscută sub numele de RAS, considerate mult timp „imposibil de neutralizat”. Mutațiile acestor gene permit celulelor canceroase să se înmulțească necontrolat.

Profesorul Kevan Sokat, de la Universitatea din California, San Diego, a fost cel care, în 2013, a descoperit o metodă de a bloca una dintre proteinele-cheie din această familie, oprind semnalul care determină creșterea tumorală.

Descoperirea sa a devenit baza Revoluției Medicines.

„A fost o idee eretică”, își amintește directorul general Mark Goldsmith.

„Mulți credeau că vom distruge și celulele normale, dar rezultatele pe animale ne-au arătat că am avut dreptate.”

Într-un studiu clinic recent, 83 de pacienți cu cancer pancreatic metastatic, tratați anterior fără succes, au primit daraxonrasib.

„Un pas uriaș, dar nu un leac”

După 16 luni, aproape o treime au avut tumori mai mici, iar rata de supraviețuire a ajuns la 15,6 luni, aproape dublu față de media obișnuită.

În ciuda succesului, 35% dintre pacienți au avut efecte adverse grave, iar 95% au raportat reacții secundare moderate.

„Este un pas uriaș înainte, dar nu un leac”, a explicat oncologul Lei Zheng, care coordonează unul dintre studiile clinice.

Reacțiile din lumea medicală sunt prudente. Brian Woolpin, directorul Centrului de Cercetare a Cancerului Pancreatic de la Dana-Farber, a declarat:

„Cred că acesta este un punct de cotitură. Datele sunt preliminare, dar arată că putem micșora semnificativ tumorile și ameliora durerea pacienților.”

Speranță și controverse

Aprobarea rapidă a ridicat totuși îngrijorări în rândul specialiștilor. Un oficial de rang înalt al FDA a demisionat recent, invocând „rezerve privind temeiul juridic al programului de aprobare accelerată”.

În replică, purtătorul de cuvânt al Departamentului de Sănătate, Andrew Nixon, a declarat că „procedurile vor rămâne stricte, chiar dacă noul sistem reduce timpul mort din procesul de evaluare”.

Cancerul pancreatic rămâne a treia cauză de deces prin cancer în Statele Unite, cu o rată de supraviețuire de doar 13% la cinci ani de la diagnostic. În formele metastatice, procentul scade la 3%. În acest context, fiecare progres devine vital.

Biologul Pranath Perati, din California, este una dintre paciente. După ce alte tratamente au eșuat, a început să ia daraxonrasib în 2023.

„Timp de doi ani, medicamentul a oprit răspândirea tumorilor. Mi-a permis să-mi văd fiul mergând la facultate”, a povestit ea. Boala a revenit recent, dar femeia a rămas optimistă: „Fiecare an este un bonus.”

Pentru pacienți ca Debbie Orcutt și Pranath Perati, noul tratament nu înseamnă vindecare, ci timp. Pentru medicină, este o demonstrație că limitele oncologiei pot fi împinse mai departe.

„Credem că acesta este fundamentul pe care putem dezvolta tratamente cu adevărat eficiente”, a spus Woolpin.

Într-un domeniu unde fiecare lună câștigată contează, daraxonrasibul ar putea deveni începutul unei noi ere.