Ce este terapia celulară CAR-T pentru tratarea cancerului, cât costă și cum ar putea fi aplicată și în România
Pacienții cu leucemie sau alte forme grave de cancer de sânge, care nu răspund chimioterapiei și nici măcar transplantul medular nu îi poate salva, ar putea avea o nouă șansă la viață prin terapia CAR-T. Specialiștii români spun că este posibil că în câteva luni să avem primul român tratat în acest fel.
Cercetătorii au descoperit că este necesară o singură doză, însă ameliorarea bolii vine la doar câteva zile după tratament, în multe cazuri.
Costurile sunt însă extrem de mari, injecția salvatoare ajungând să coste 340.000 de euro, însă costul final al terapiei CAR-T poate ajunge la sume de până la patru ori mai mari.
Într-un eveniment online dedicat acestei terapii, susținut vinerea trecută de doctorul Marius Geantă, președintele Centrului Român pentru Inovație în Medicină, la care invitat special a fost prof. dr. Alina Tănase, medic primar hematolog și președintele Societății Romane de Transplant Medular, s-a precizat că terapia CAR-T poate duce la remisiunea completă a anumitor forme de cancer de sânge la pacienții care nu mai obțin niciun răspuns la alte variante de tratament.
Pacienții nu trebuie să plătească nimic, odată ce programul de tratament vă începe efectiv. Iar medicii de la Institutul Fundeni caută pacienți eligibili pentru aceasta terapie.
Sunt cazuri concrete în care s-a demonstrat ca acest medicament poate salva viața pacientului care nu răspunde la alte tratamente. Un exemplu este cel al primului copil din lume tratat cu o astfel de terapie.
Fascinanta poveste a micuței Emily, primul copil din lume tratat cu o astfel de terapie
În urmă cu 9 ani, micuța Emily devenea primul copil din lume tratat cu o terapie celulară CAR-T. A fost un moment care i-a salvat viața (Emily Whitehead are acum 16 ani și o viață absolut normală) și a arătat ce înseamnă valoarea inovației în oncologie, scrie raportuldegarda.ro.
Totul a început după împlinirea vârstei de 5 ani, când părinții au început să observe vânătăi și sângerări inexplicabile. A primit diagnosticul de leucemie limfoblastică acută (ALL).
„Ne pregăteam de grădiniță, abia terminase clasele pregătitoare. Am primit diagnosticul de ALL și am știut că viața ni se va schimbat complet. I-am spus: hei, ai cancer, va trebui să luptăm din greu. Doar cei mai puternici copii din lume sunt aleși pentru a lupta cu cancerul. O să devii o eroină, pentru că o să învingi cancerul orice ar fi”, a explicat Tom Whitehead, tatăl fetiței.
Emily a intrat în remisiune timp de 16 luni după mai multe cure de chimioterapie. Părinților li s-a spus că sunt șanse foarte mari să intre în remisiune după acestea și să rămână astfel până la bătrânețe.
Pentru ca boala se reactiva la un timp după tratamente, părinții au început să caute soluții, deși părea că ele nu existau. Au decis să o pună pe lista de așteptare pentru un transplant de măduvă, având în vedere că era singurul copil al familiei. Au găsit un donator, transplantul era programat pentru ianuarie 2012, însă donatorul a declarat că nu este disponibil până peste încă mai bine de o lună, la finalul lunii februarie. La jumătatea lunii februarie, cancerul a recidivat din nou, iar Emily nu a mai fost eligibilă pentru transplant.
Cum au decis părinții lui Emily sa accepte terapia CAR-T
Înainte de a lua decizia transplantului, căutând o a doua opinie, li se oferise șansa de a încerca un tratament inovator, aflat în studiu clinic, dar au refuzat acea ofertă. Dar, după a doua recădere, au decis să ia în considerare oferta.
Însă nu a fost ușor. În prima zi, Emily a primit 10% din doză din motive de precauție. Totul a mers bine. În a doua zi – 30%, totul bine, până când i-a crescut temperatura brusc, dar când au ajuns la urgențe, temperatura revenise la normal. A treia zi au decis să-i administreze și restul tratamentului.
Reacțiile adverse nu au întârziat să apară, iar Emily a fost la un pas să își piardă viața. A fost pusă pe ventilație mecanică și timp de două săptămâni a fost în comă.
Medicii au decis să ii administreze tocilizumab - un tratament pentru artrită - pentru a stopa sindromul de eliberare de citokine, prin inhibarea proteinei IL-6. Fetița a fost salvată.
S-a trezit din comă pe 2 mai 2012 – ziua când împlinea 7 ani.
Pacienții nu trebuie să plătească nimic, odată ce programul de tratament vă începe efectiv. Iar medicii de la Institutul Fundeni caută pacienți eligibili pentru aceasta terapie.
Specialiștii spera însă la un program operațional care să puna la dispoziție câteva milioane de euro pentru a construi o așa-numita fabrica de medicamente, care este, în fapt, un laborator foarte performant.
De ce este tratamentul atât de scump? Terapiile CAR-T sunt create special pentru fiecare pacient în parte, de aceea și procesul de fabricație necesită o schimbare radicală, de la producție la logistică și administrare. Procesul începe cu pacientul, folosește celulele imune ale pacientului care sunt modificate în laboratoare speciale și reintroduse în organism.
Când vă ajunge în Romania tratamentul CAR-T
Primele două terapii CAR-T aprobate - Kymriah și Yescarta, au devenit disponibile cetățenilor europeni în 2018, printr-o procedură de aprobare accelerată.
Prof. dr. Alina Tănase, medic primar hematolog și președintele Societății Romane de Transplant Medular, a explicat:
”Mai avem de făcut câteva evenimente educaționale până la sfârșitul lunii iunie pentru specialiștii oncologi-hematologi și sperăm să facem și un fel de registru, vom trimite formulare către medici pentru a afla dacă există pacienți eligibili pentru această terapie, pentru a-i include în studiul clinic.
Noi, la Fundeni, facem toate demersurile pentru aprobarea utilizării terapiilor celulare și rambursarea costurilor. Planul este că în două luni să recoltăm primele celule. Însă depindem mult de locul liber în laborator, unde se procesează celulele”
Obținerea medicamentului salvator poate dura săptămâni întregi
Tratamentul nu este simplu, iar până la obținerea lui poate dura și câteva săptămâni, spun specialiștii români. Se recoltează limfocite de la pacient, se trimit la un laborator specializat care le transformă într-un ser ce urmează să fie reintrodus în organismul pacientului. Practic, acesta poate reprograma celulele imune sa lupte.
"CAR-T este un medicament viu, creat să fie administrat o singură dată și să acționeze toată viață. Dacă reapar celulele tumorale, celulele T modificate genetic le vor recunoaște și distruge. Valoarea acestor terapii celulare vine într-un moment în care pacientul nu mai are altă soluție", a explicat dr. Marius Geantă.
Primele două terapii celulare CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah - cu indicație în leucemia acută limfoblastica) și axicabtagen ciloleucel (Yescarta - pentru limfomul difuz cu celule B mari, cea mai frecventă formă de limfom non-Hodgkin) au primit aprobare din partea FDA în 2017. Un an mai târziu, cele două terapii CAR-T au fost aprobate și în Uniunea Europeană.
Mai trebuie precizat că această terapie nu este însă lipsită de efecte secundare. Printre efectele adverse înregistrate se numără febră, vărsături, dificultăți de respirație, dureri și tensiune arterială scăzută, ori toxicitate neurologică. De altfel, rata de mortalitate în secția de Terapie Intensivă la acești pacienți este de aproape 40%, la cei cu comorbiditati asociate.
Citește și:Tot ce trebuie să știi despre cancer
