Realizare uriașă în medicină. O boală autoimună gravă, adusă în remisie cu o terapie care reprogramează sistemul imunitar

O terapie inovatoare care modifică genetic propriile celule ale pacienților oferă o nouă speranță în tratamentul lupusului, o boală autoimună cronică ce poate afecta organe vitale. Cinci pacienți din Anglia au intrat în remisie după ce au primit tratamentul experimental în cadrul unui studiu al sistemului public de sănătate. Medicii spun că terapia reconfigurează sistemul imunitar și ar putea elimina nevoia tratamentelor administrate pe viață.

Pacienții incluși în studiu sufereau de forme severe ale bolii și nu răspunseseră la terapiile existente. Rezultatele sunt considerate revoluționare și deschid perspectiva unui posibil tratament curativ pentru milioane de oameni.

Cum funcționează terapia care reprogramează sistemul imunitar

Pacienți cu lupus din Anglia au intrat în remisie după un studiu revoluționar al NHS privind terapia genetică modificat, scrie The Guardian.

Terapia CAR (receptor antigenic himeric) cu celule T presupune extragerea unui tip de globule albe, numite și limfocite T, esențiale pentru identificarea și distrugerea celulelor infectate sau deteriorate, și modificarea lor genetică astfel încât să detecteze și să distrugă boala.

Celulele T sunt apoi reintroduse în organism prin perfuzie pentru a reseta sistemul imunitar al pacientului.

Terapia revoluționează deja tratamentul cancerului. Acum, medicii din Londra au folosit cu succes această tehnică pentru a vindeca practic cinci pacienți ai NHS cu forme severe de lupus, cu vârste între 19 și 50 de ani.

Medicii spun că terapia CAR-T, administrată o singură dată, ar putea transforma tratamentul lupusului și ar putea elimina necesitatea medicației pe tot parcursul vieții.

Una dintre cele cinci paciente a declarat că nu mai prezintă niciunul dintre simptomele principale ale bolii, la mai bine de trei decenii după diagnostic.

Pacienți cu forme severe de lupus au intrat în remisie în câteva luni

În cadrul unui studiu NHS coordonat de University College London Hospitals Foundation Trust (UCLH) și University College London (UCL), au fost recrutați nouă pacienți cu lupus sever. Aceștia nu răspunseseră anterior la niciun tratament. Majoritatea sufereau de nefrită lupică, o complicație gravă care afectează rinichii.

Șase pacienți au primit o doză mai mică de CAR-T, iar trei o doză mai mare. Cinci dintre cei tratați cu doza redusă, monitorizați în medie timp de 11 luni, au intrat în remisie în doar câteva luni.

Cei trei pacienți care au primit doza mai mare au fost monitorizați până acum doar trei luni, însă medicii cred că și aceștia ar putea ajunge în remisie.

Analizele au arătat că pacienții au înregistrat îmbunătățiri rapide ale markerilor bolii, inclusiv stabilizarea sau ameliorarea funcției renale, afectată de lupus.

Medicii vorbesc despre perspectiva unui tratament curativ pentru lupus

Lupusul este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar atacă țesuturile sănătoase, provocând inflamații extinse și afectarea unor organe precum rinichii, plămânii și inima.

Boala poate varia de la forme ușoare la severe, simptomele incluzând dureri articulare, probleme ale pielii, oboseală și inflamația organelor vitale.

Se estimează că aproximativ 5 milioane de persoane din întreaga lume suferă de lupus, boala afectând în special femeile.

Profesorul Karl Peggs, directorul centrului de cercetare biomedicală al UCLH, a declarat că, deși sunt necesare studii mai ample, terapia CAR-T ar putea oferi pacienților șansa unei vindecări.

„Aceste rezultate sunt cu adevărat revoluționare și oferă o nouă speranță persoanelor care trăiesc cu lupus”, a spus el.

„Deși este nevoie de mai multe cercetări, posibilitatea ca terapia CAR-T să reseteze sistemul imunitar și să elibereze pacienții din ciclul bolii autoimune cronice reprezintă un pas remarcabil înainte.

Dacă aceste rezultate vor fi confirmate în studii mai ample, perspectiva unei vindecări a lupusului ar putea să nu mai fie de neatins.”

Mărturia unei paciente diagnoticate cu Lupus 

O pacientă a fost nevoită să renunțe la meseria de instructor de fitness din cauza durerilor și oboselii provocate de lupusul sever de care suferea încă de la vârsta de 20 de ani.

Boala i-a provocat articulații umflate și dureroase, afectare renală, boli pulmonare și cardiace, precum și o predispoziție la formarea cheagurilor de sânge.

În timp, femeia a trecut și prin sepsis și insuficiență multiplă de organe, fiind plasată în comă la terapie intensivă.

Acum, femeia în vârstă de 52 de ani din Guildford, Surrey, căsătorită și mamă a trei copii adulți, se află în remisie.

„Dacă mă gândesc la cum era viața mea înainte și cum este acum, diferența este ca de la cer la pământ”, a spus ea.

„Întregul meu organism era afectat de lupus, iar articulațiile mă dureau atât de tare încât uneori nu puteam merge. Nu puteam nici măcar să folosesc mâinile pentru a ridica o cană.

Rinichii, inima și plămânii mei se deteriorau continuu. Dar acum nu mai am aceste probleme. Pentru mine este un miracol. Viața mea de acum doi ani comparativ cu cea de astăzi este de nerecunoscut. Mă simt binecuvântată.”