Descoperire medicală revoluționară. O nouă terapie genetică scade colesterolul cu aproape 50%
O echipă internațională de oameni de știință a făcut un pas uriaș în lupta împotriva colesterolului crescut. Cercetătorii de la Universitatea din Barcelona și Universitatea din Oregon au dezvoltat o terapie genetică inovatoare, capabilă să reducă nivelul colesterolului din sânge cu aproape 50%, fără reacțiile adverse cunoscute ale statinelor.
Noua metodă acționează direct la sursă — asupra genei PCSK9, responsabilă pentru reglarea colesterolului „rău” (LDL). Prin „tăcerea” acestei gene, organismul este capabil să elimine mai eficient grăsimile nocive din sânge, reducând astfel riscul de infarct și accident vascular.
Controlul colesterolului la nivel de ADN
În mod normal, gena PCSK9 limitează numărul receptorilor care curăță sângele de colesterolul LDL. Când această genă devine hiperactivă, valorile cresc periculos, favorizând depunerile de grăsime pe pereții arteriali – principala cauză a aterosclerozei.
Cercetătorii au reușit să blocheze activitatea genei folosind molecule ADN speciale, numite polipurine hairpins (PPRH). Acestea împiedică transcrierea genei PCSK9, reducând astfel producția proteinei care favorizează colesterolul rău.
Rezultatul? O curățare mai eficientă a sângelui și o scădere rapidă și vizibilă a nivelului de LDL.
Rezultate promițătoare în testele de laborator
Testele efectuate pe șoareci modificați genetic pentru a purta gena umană PCSK9 au arătat rezultate spectaculoase:
- nivelul ARN-ului PCSK9 a scăzut cu 74%;
- producția proteinei PCSK9 a fost redusă cu 87%;
- o singură doză a determinat o scădere cu 47% a colesterolului total în doar trei zile.
Aceste cifre confirmă eficiența terapiei PPRH și deschid drumul către un tratament genetic sigur, durabil și personalizat pentru persoanele cu hipercolesterolemie.
Deși statinele sunt tratamentul standard pentru reducerea colesterolului, ele pot provoca reacții adverse precum dureri musculare, probleme hepatice sau oboseală cronică.
Terapia PPRH, în schimb, aduce o serie de avantaje semnificative:
- fără efecte secundare raportate;
- cost redus de producție;
- stabilitate ridicată a moleculelor ADN;
- eficiență crescută în reducerea colesterolului LDL.
Această metodă genetică ar putea deveni, potrivit experților, următoarea generație de tratamente împotriva bolilor cardiovasculare, alături de terapiile inovatoare cu ARN mic (cum este Inclisiran) sau anticorpi monoclonali (evolocumab, alirocumab).
Speranță pentru milioane de pacienți
Colesterolul ridicat rămâne una dintre cele mai mari cauze ale bolilor de inimă la nivel mondial. Prin descoperiri precum aceasta, medicina modernă se apropie de obiectivul suprem: controlul colesterolului fără efecte secundare și fără tratamente zilnice.
„Blocarea selectivă a genei PCSK9 este una dintre cele mai promițătoare direcții în medicina cardiovasculară. Dacă rezultatele se confirmă și în studii clinice pe oameni, am putea asista la o revoluție în modul în care prevenim infarctele și accidentele vasculare”, explică dr. Maria López, cercetător în biotehnologie medicală la Universitatea din Barcelona.
ceNoua terapie bazată pe ADN reprezintă o speranță reală pentru persoanele care nu tolerează statinele sau care suferă de forme severe de hipercolesterolemie. Cu o reducere de aproape 50% a colesterolului după o singură doză, viitorul tratamentelor cardiovasculare ar putea fi rescris în următorii ani.
