Un român a primit „Nobelul american" pentru un tratamentul care vindecă o boală fatală
Un român se află printre cei trei cercetători care au primit prestigiosul Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award, supranumit „Nobelul american pentru medicină”, pentru contribuția la dezvoltarea unui tratament revoluționar împotriva fibroziei chistice. Descoperirea lor, medicamentul Trikafta, schimbă radical viața pacienților, oferindu-le șansa la decenii în plus de viață și la o calitate a vieții apropiată de normal.
Premiul a fost acordat doctorului Michael Welsh de la Universitatea Iowa, lui Paul Negulescu de la Vertex Therapeutics și lui Jesús (Tito) González de la Integro Theranostics, transmite Live Science.
Tratament revoluționar pentru o boală mortală
Tratamentul Trikafta, aprobat în Statele Unite în 2019, a fost dezvoltat prin munca conjugată a trei oameni de știință: românul Paul Negulescu, alături de Michael Welsh și Jesús González. Medicamentul acționează asupra cauzei genetice a bolii, mutația delta-f508 a genei CFTR, permițând proteinei să funcționeze corect și să transporte ionii necesari sănătății plămânilor și sistemului digestiv.
Fibroza chistică afectează aproximativ 100.000 de persoane la nivel global, provocând acumularea de mucus dens și lipicios care înfundă plămânii și organele digestive, ducând la infecții severe și dificultăți în absorbția nutrienților.
Trikafta permite pacienților să aibă o viață aproape normală, iar cei care încep tratamentul în copilărie sau adolescență se pot aștepta la speranțe de viață apropiate de media generală.
„Este extrem de satisfăcător”, a spus González, fost director senior de biologie la Vertex Therapeutics.
„Este foarte rar să ai ceva [în cercetarea medicală] care ajunge până la pacienți și devine disponibil pe scară largă, și care are un efect atât de dramatic.”
Un proces comparat cu „căutarea aurului”
Când boala a fost descoperită în anii 1930, majoritatea pacienților mureau în copilăria timpurie. Chiar și în anii 2010, înainte de aprobarea Trikafta în 2019, aproximativ jumătate dintre pacienții cu CF mureau înainte de 40 de ani.
„Astăzi, vârsta mediană estimată de supraviețuire pentru persoanele cu fibroză chistică născute între 2020 și 2024, care au acces la tratament, este de 65 de ani”
Trikafta a devenit un exemplu de succes: combinând trei molecule care corectează funcționarea proteinei CFTR, tratamentul a redus numărul transplanturilor pulmonare și al spitalizărilor pentru infecții și a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții pacienților.
Paul Negulescu, împreună cu colegii săi, a folosit tehnici avansate de laborator pentru a testa mii de compuși chimici, identificând molecule care să corecteze defectele genetice.
„Fără această filtrare, nu am fi descoperit aceste molecule”, a spus Negulescu, comparând întregul proces cu „căutarea aurului”.
„Sper ca oamenii să înțeleagă cât de dificil este să ajungi atât de departe și ce impact are munca noastră asupra pacienților”, a declarat românul Paul Negulescu.
